Pfizer's gene therapy cuts hemophilia A bleeding rate in late-stage trial
Adds background on data and disorder throughout
July 24 (Reuters) -Pfizer's PFE.N gene therapy for hemophilia A significantly cut the number of annual bleeding episodes in patients with the rare disorder in a late-stage study and performed better than the current standard treatment, the company said on Wednesday.
The data takes Pfizer one step closer to securing U.S. regulatory approval for a second gene therapy to treat hemophilia.
Pfizer had received the Food and Drug Administration's nod for Beqvez as a one-time gene therapy for hemophilia B, a less common type of the disorder, in April.
If approved, Pfizer's hemophilia A gene therapy will compete with BioMarin Pharmaceutical's one-time treatment Roctavian, which was approved in the U.S. last year and is priced at $2.9 million.
Currently, the standard-of-care treatment for hemophilia A patients is to undergo routine replacement of the clotting protein called Factor VIII.
Pfizer said its gene therapy for hemophilia A not only met the main goal of showing non-inferiority compared to the Factor VIII replacement therapy in reducing the annual bleeding rate in patients, but also showed superiority to the current standard treatment.
Data from the 75-patient pool also showed that 84% of patients who were given Pfizer's gene therapy had Factor VIII levels above 5% at 15 months post-infusion, the company said.
The company will present additional data at upcoming medical meetings, it added. Pfizer is co-developing the hemophilia A gene therapy from with Sangamo Therapeutics SGMO.O, from whom it had licensed the therapy.
People with hemophilia have a fault in a gene that regulates production of proteins called clotting factors, leading to spontaneous as well as severe bleeding following injuries or surgery.
Hemophilia A affects about 25 in every 100,000 male births worldwide, according to data cited by Pfizer, with majority of them having a moderate to severe form of the disease for which the gene therapy was tested.
Reporting by Leroy Leo in Bengaluru; Editing by Shailesh Kuber
Aset Berkaitan
Berita Terkini
Penafian: Entiti XM Group menyediakan perkhidmatan pelaksanaan sahaja dan akses ke Kemudahan Dagangan Atas Talian, yang membolehkan sesorang melihat dan/atau menggunakan kandungan yang ada di dalam atau melalui laman web, tidak bertujuan untuk mengubah atau memperluas, juga tidak mengubah atau mengembangkannya. Akses dan penggunaan tersebut tertakluk kepada: (i) Terma dan Syarat; (ii) Amaran Risiko; dan Penafian Penuh. Oleh itu, kandungan sedemikian disediakan tidak lebih dari sekadar maklumat umum. Terutamanya, perlu diketahui bahawa kandungan Kemudahan Dagangan Atas Talian bukan permintaan, atau tawaran untuk melakukan transaksi dalam pasaran kewangan. Berdagang dalam mana-mana pasaran kewangan melibatkan tahap risiko yang besar terhadap modal anda.
Semua bahan yang diterbitkan di Kemudahan Dagangan Atas Talian kami bertujuan hanya untuk tujuan pendidikan/maklumat dan tidak mengandungi – dan tidak boleh dianggap mengandungi nasihat kewangan, cukai pelaburan atau dagangan dan cadangan, atau rekod harga dagangan kami, atau tawaran, atau permintaan untuk suatu transaksi dalam sebarang instrumen kewangan atau promosi kewangan yang tidak diminta kepada anda.
Sebarang kandungan pihak ketiga serta kandungan yang disediakan oleh XM, seperti pendapat, berita, penyelidikan, analisis, harga, maklumat lain atau pautan ke laman web pihak ketiga yang terdapat dalam laman web ini disediakan berdasarkan "seadanya" sebagai ulasan pasaran umum dan bukanlah nasihat pelaburan. Sesuai dengan apa-apa kandungan yang ditafsir sebagai penyelidikan pelaburan, anda mestilah ambil perhatian dan menerima bahawa kandungan tersebut tidak bertujuan dan tidak sediakan berdasarkan keperluan undang-undang yang direka untuk mempromosikan penyelidikan pelaburan bebas dan oleh itu, ia dianggap sebagai komunikasi pemasaran di bawah peraturan dan undang-undang yang berkaitan. SIla pastikan bahawa anda telah membaca dan memahami Notifikasi mengenai Penyelidikan Pelaburan Bukan Bebas dan Amaran Risiko mengenai maklumat di atas yang boleh diakses di sini.
