US FDA approves Zevra's treatment for rare genetic disease
Adds details on disease in paragraph 4, FDA comment in paragraph 5, label warning in paragraph 8
Sept 20 (Reuters) -The U.S. Food and Drug Administration has approved Zevra Therapeutics' ZVRA.O drug for a rare and fatal genetic disorder, making it the first treatment to get a nod for the condition, the health regulator said on Friday.
The company has been trying for years to bring the drug to market after the FDA previously declined to approve it and extended a review of the treatment.
The oral drug, branded as Miplyffa, has now been approved for the treatment of Neimann-Pick disease type C - a rare genetic condition that affects the nervous system and other organs.
On average, people affected by this disease only live for about 13 years.
"The first-ever approval of a safe and effective drug option for NPC will undoubtedly support the essential medical needs of those suffering," said Janet Maynard, a director at the FDA's Center for Drug Evaluation and Research.
Miplyffa, in combination with miglustat, which is branded as Zavesca, has been cleared to treat neurological symptoms associated with NPC in adults and children 2 years of age and older.
The company did not immediately respond to a Reuters request for comment on pricing and availability.
Miplyffa comes with a warning for hypersensitivity reactions including hives and angioedema, a condition that causes swelling under the skin.
Zevra gained access to the drug through its acquisition of Orphazyme, the original developer, in 2022.
Shares of the company were halted pending news.
Reporting by Sriparna Roy and Kashish Tandon in Bengaluru; Editing by Devika Syamnath
Berita Terkini
Penafian: Entiti XM Group menyediakan perkhidmatan pelaksanaan sahaja dan akses ke Kemudahan Dagangan Atas Talian, yang membolehkan sesorang melihat dan/atau menggunakan kandungan yang ada di dalam atau melalui laman web, tidak bertujuan untuk mengubah atau memperluas, juga tidak mengubah atau mengembangkannya. Akses dan penggunaan tersebut tertakluk kepada: (i) Terma dan Syarat; (ii) Amaran Risiko; dan Penafian Penuh. Oleh itu, kandungan sedemikian disediakan tidak lebih dari sekadar maklumat umum. Terutamanya, perlu diketahui bahawa kandungan Kemudahan Dagangan Atas Talian bukan permintaan, atau tawaran untuk melakukan transaksi dalam pasaran kewangan. Berdagang dalam mana-mana pasaran kewangan melibatkan tahap risiko yang besar terhadap modal anda.
Semua bahan yang diterbitkan di Kemudahan Dagangan Atas Talian kami bertujuan hanya untuk tujuan pendidikan/maklumat dan tidak mengandungi – dan tidak boleh dianggap mengandungi nasihat kewangan, cukai pelaburan atau dagangan dan cadangan, atau rekod harga dagangan kami, atau tawaran, atau permintaan untuk suatu transaksi dalam sebarang instrumen kewangan atau promosi kewangan yang tidak diminta kepada anda.
Sebarang kandungan pihak ketiga serta kandungan yang disediakan oleh XM, seperti pendapat, berita, penyelidikan, analisis, harga, maklumat lain atau pautan ke laman web pihak ketiga yang terdapat dalam laman web ini disediakan berdasarkan "seadanya" sebagai ulasan pasaran umum dan bukanlah nasihat pelaburan. Sesuai dengan apa-apa kandungan yang ditafsir sebagai penyelidikan pelaburan, anda mestilah ambil perhatian dan menerima bahawa kandungan tersebut tidak bertujuan dan tidak sediakan berdasarkan keperluan undang-undang yang direka untuk mempromosikan penyelidikan pelaburan bebas dan oleh itu, ia dianggap sebagai komunikasi pemasaran di bawah peraturan dan undang-undang yang berkaitan. SIla pastikan bahawa anda telah membaca dan memahami Notifikasi mengenai Penyelidikan Pelaburan Bukan Bebas dan Amaran Risiko mengenai maklumat di atas yang boleh diakses di sini.
